Terapie geniche contro Parkinson e Alzheimer La ricerca va avanti

paviaLo studio del dipartimento di Biologia e Biotecnologie dell'Università di Pavia pubblicato su Nature Communications apre le porte a importanti novità nella cura delle malattie cerebrali. Il lavoro arriva grazie all'impegno e conoscenza della professoressa Anna Kajaste-Rudnitski e della sua squadra di ricerca che ha messo nero su bianco le soluzioni per la prevenzione delle reazioni avverse a carico delle cellule del sistema nervoso. Parliamo di terapie geniche, ovvero l'introduzione di geni sani nell'organismo per curare le malattie; una disciplina che promette di rilevarsi efficace nel trattamento di un'ampia gamma di disturbi del cervello e del sistema nervoso causati da patologie quali il Parkinson e l'Alzheimer, nonché malattie più rare come la Sla, l'atrofia muscolare spinale, l'adrenoleucodistrofia legata all'x e la malattia di Huntington. Per somministrare queste terapie, gli scienziati utilizzano virus modificati o altri strumenti per trasportare il materiale genetico nell'organismo, attraverso il flusso sanguigno o direttamente in aree specifiche; di recente, però, diversi studi clinici hanno riscontrato problemi in questi percorsi terapeutici, visto che le difese naturali dell'organismo possono "rispondere" bloccando il trattamento o causando effetti dannosi. È proprio in questo contesto che si inserisco lo studio "pavese", focalizzatosi sulla risposta cerebrale alle terapie geniche. Ebbene, è stato compreso come funziona la reazione immunitaria ed identificato farmaci in grado di ridurre la risposta dannosa e proteggere le cellule cerebrali nei modelli di laboratorio. La ricerca apre le porte a trattamenti più efficaci e sicuri migliorando potenzialmente la vita di molti affetti da disturbi neurologici. Anna Kajaste-Rudnitski è una scienziata con esperienza nel funzionamento dei virus e nella risposta delle difese immunitarie. Dall'ottobre 2023 è professoressa ordinaria di Biologia Molecolare presso l'Università di Pavia; il suo laboratorio si concentra su come il sistema immunitario innato dell'organismo (la prima linea di difesa) interagisca con gli strumenti di terapia genica, in particolare nel sangue, nel cervello e nelle malattie autoimmuni. --A.Mo.