Distrofia: una speranza dalle staminali

PAVIA. La distrofia muscolare di Duchenne colpisce da bambini. Impedisce i movimenti anche più semplici: salire le scale, saltare, alzarsi da terra. Si cerca di accompagnare il paziente nella crescita, tamponare le difficoltà e allungare l'aspettativa di vita. Ma una cura non esiste e la speranza è affidata solo alla ricerca. Per anni un gruppo di ricercatori dell'Università di Pavia ha cercato di dimostrare l'efficacia di alcune cellule staminali adulte nella cura di questa particolare distrofia. I primi tentativi sui topi. Ora la conferma sui cani, cuccioli di Golden Retriever, grazie a una ricerca condotta con successo insieme ai colleghi del San Raffaele di Milano, alla scuola veterinaria di Maison-Alfort in Francia e finanziata da Telethon.
E' il primo passo verso la sperimentazione sull'uomo. Gli esperimenti condotti qualificano infatti le cellule staminali adulte, dette mesoangioblasti, come candidati ideali per future applicazioni cliniche di terapia cellulare nella distrofia di Duchenne, malattia genetica degenerativa dei muscoli, che dipende da difetti nel gene della distrofina. Ma gli studiosi mantengono la necessaria cautela: la terapia non può essere trasferita immediatamente dal cane all'uomo, servono ulteriori studi per verificarne la sicurezza, le capacità migratorie e differenziative prima di procedere alla sperimentazione clinica sull'uomo.
Tuttavia un passo importante è stato compiuto. Tanto che la prestigiosa rivista 'Nature" ha pubblicato un lungo e dettagliato articolo sul 'miglioramento delle funzioni muscolari in cani con la distrofia grazie all'impiego di cellule staminali", frutto del lavoro di un gruppo di ricercatori del dipartimento di Medicina Sperimentale dell'Università di Pavia: il professor Roberto Bottinelli e Giuseppe D'Antona della sezione di Fisiologia umana, la professoressa Gabriella Cusella De Angelis e Maurilio Sampaolesi della sezione di Anatomia Umana Normale.
I ricercatori pavesi hanno lavorato per tre anni in stretta sinergia con i colleghi dell'istituto di ricerca sulle cellule staminali del San Raffaele di Milano (diretto da Giulio Cossu) e con i veterinari del Centro francese di Maisons-Alfort che hanno potuto applicare la sperimentazione sui cani, procedura non possibile in Italia. E Pavia ha svolto un ruolo fondamentale. «Il mio laboratorio di Fisiologia e Biofisica muscolare ha collaborato con quello del professor Giulio Cossu del San Raffaele - spiega Roberto Bottinelli - sia affinando tecniche sviluppate in precedenza sia mettendone a punto di nuove. E insieme abbiamo definito un approccio integrato che ci permette di valutare la funzionalità del tessuto muscolare in modo completo sia in vivo sia in vitro. A questo studio hanno dato un contributo fondamentale anche le ricercatrici Orietta Panzarasa e Chiara Rinaldi».
«L'articolo pubblicato su Nature - aggiunge Maurilio Sampaolesi - è il frutto di frenetica attività sperimentale durata tre anni. Il mio laboratorio, inserito nella sezione di Anatomia Umana del dipartimento e che prepara e forma scientificamente gli studenti di Biotecnologie dell'ateneo pavese, ha fornito l'apporto e le competenze di biologia cellulare e ingegneria tissutale per l'analisi delle cellule staminali di cane.